已阅读5页,还剩50页未读, 继续免费阅读
版权说明:本文档由用户提供并上传,收益归属内容提供方,若内容存在侵权,请进行举报或认领
文档简介
第四节 基因药物,一、基因治疗的概念 1、基因治疗的定义:(P632页) 基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或发挥治疗作用,从而达到治疗疾病目的的生物医学新技术。而用于基因治疗的核酸等称为基因药物(gene medicines),在未形成概念前,20世纪70年代就开始临床实验,由于实验未取得成果,而且没有得到NIH的批准,广受抨击。 80年代,在动物身上进行了大量试验,为其临床应用奠定了基础。 1990年9月,临床实验正式开始。患者是一名患严重联合免疫缺陷症的年轻姑娘,她从父母处各继承了一个缺陷的ada基因,造成体内缺乏腺苷酸脱氨酶。 我国复旦大学的薛京伦研究小组,做了世界上首例血友病 基因治疗。,成功地对先天性重症免疫缺陷症进行基因治疗的法国基因治疗组组长艾伦费希尔博士(左)和成员玛丽娜卡巴甘那卡勃博士(右)。,2002年10月,一名法国男孩在接受试验性基因治疗后罹患白血病,而基因治疗很可能是白血病发病的原因。 Fisher说,他非常希望这种基因治疗方法从总体而言利大于弊。除基因治疗之外,治疗SCID的另一种治疗方法是近亲的骨髓移植。除非骨髓移植非常匹配,否则手术的失败率是25%。他强调说,这一失败率比现在接受基因治疗的11例患者的并发症发生率高2倍以上。,从基因角度: 对缺陷的基因进行原位修复 用正常有功能的基因置换有缺陷的基因 增补缺陷基因(不需要去除异常基因,而是另外转入与缺陷基因同源的有功能的基因来弥补缺陷的基因),从治疗角度 导入基因以改变患者细胞的基因表达 导入基因: 缺陷基因相对应的有功能的同源基因 缺陷基因无关的治疗基因,基因治疗的两种形式,体细胞基因治疗 种系基因治疗,只限于某一体细胞的基因的改变 只限于某个体的当代 对缺陷的生殖细胞进行矫正 当代及子代,2、基因治疗的方式,基因矫正或置换 基因增补 基因封闭 其他,3、导入的方式,体外导入(ex vivo) 体外将基因导入细胞内 再将这种基因修饰过的细胞回输病人体内 使这种带外源基因的细胞在体内表达 达到治疗或预防的目的,体内导入(in vivo) 外源基因直接导入体内有关的组织细胞 使其进入相应的细胞 并表达,基因治疗的基本程序,治疗性基因的选择,基因载体的选择,病毒载体 非病毒载体,靶细胞的选择,体细胞 生殖细胞,基因转移,间接体内疗法 直接体内疗法,外源基因表达的筛选 利用载体中的标记基因,回输体内,目前临床试验的治疗基因: 合适的能达到治疗/预防的目的基因的cDNA 目的基因的cDNA的获得 cDNA文库中目的基因的克隆 人工合成基因片段 PCR法筛选扩增目的基因,二、治疗的基因的选择,三、载体系统-运送基因的工具,病毒载体 非病毒载体
温馨提示
- 1. 本站所有资源如无特殊说明,都需要本地电脑安装OFFICE2007和PDF阅读器。图纸软件为CAD,CAXA,PROE,UG,SolidWorks等.压缩文件请下载最新的WinRAR软件解压。
- 2. 本站的文档不包含任何第三方提供的附件图纸等,如果需要附件,请联系上传者。文件的所有权益归上传用户所有。
- 3. 本站RAR压缩包中若带图纸,网页内容里面会有图纸预览,若没有图纸预览就没有图纸。
- 4. 未经权益所有人同意不得将文件中的内容挪作商业或盈利用途。
- 5. 人人文库网仅提供信息存储空间,仅对用户上传内容的表现方式做保护处理,对用户上传分享的文档内容本身不做任何修改或编辑,并不能对任何下载内容负责。
- 6. 下载文件中如有侵权或不适当内容,请与我们联系,我们立即纠正。
- 7. 本站不保证下载资源的准确性、安全性和完整性, 同时也不承担用户因使用这些下载资源对自己和他人造成任何形式的伤害或损失。
最新文档
- 某小学生普法教育教学讲座
- 施工员考试答案(三)
- 钢结构安全措施方案(2篇)
- 触电事故应急演练方案电厂(2篇)
- 前期物业服务品质提升方案(2篇)
- 足球联赛组织方案(2篇)
- 湖南省衡阳市雁峰区2022年公务员考试《行政职业能力测验》巅峰冲刺试卷含解析
- 陕西省汉中市洋县2022年公务员考试《行政职业能力测验》临考冲刺试题含解析
- 《行政职业能力测验》2022年公务员考试山西省晋中市榆社县全真模拟试题含解析
- 2022年公务员考试开化县《行政职业能力测验》高分冲刺试题含解析
- 医院患者光照疗法操作并发症的预防及处理流程
- 水上交通安全风险源管理研究
- MySQL数据库应用教程 课件第6章 索引
- 专题一 什么是马克思主义政治经济学
- 特殊人群的营养需求-青少年的营养需求(营养配餐课件)
- 枳实消痞丸治疗糖尿病胃轻瘫64例
- 截石位摆放评分标准
- 输水管道二次搬运方案
- 群体上访突发事件现场处置方案
- 医院总值班应急管理流程
- 阅读分享-(小学生)课件
评论
0/150
提交评论